中新网上海7月11日电，陈静、顾卓敏报道，北京时间7月11日，我国医学界权威人士在《科学》杂志上发布了最新研究成果，这是首次明确指出，通过更换中枢神经系统内的有害小胶质细胞，能够有效阻止成人发病时的轴突肿胀以及伴随的色素胶质细胞脑白质病（ALSP）的发生。在此之前，针对ALSP，全球范围内尚未找到确切的治疗方法，患者常常在病情恶化过程中失去自我管理的能力，生活品质极度低下。
复旦大学实验动物中心的青年研究员饶艳霞在同日向记者透露，该研究已成功完成了从遗传机制到临床验证的全程闭环，标志着脑疾病细胞修复进入了新的阶段，并有望在未来推动这一策略在更多神经系统疾病治疗中的应用。
据消息，复旦大学上海医学院的彭勃、饶艳霞研究团队与上海市第六人民医院的曹立研究团队合作的研究成果显示，在动物模型上成功实现了超过90%的小胶质细胞的高效替代，并且对多例ALSP患者进行了两年的跟踪观察，证实了通过传统骨髓细胞移植（tBMT）结合机制创新能够实现小胶质细胞的替换，从而有效阻止了患者病情的进一步恶化。曹立，上海市第六人民医院神经内科的主任医师，指出：“这一成就意味着我们已在临床治疗中找到了一种能够有效稳定ALSP病情发展的干预措施，有望攻克此类临床上的‘不治之症’。”
ALSP是一种遗传性的神经退行性疾病，患者通常在成年后出现症状。这种疾病的平均生存时间较短，大约在3年至6.8年之间。疾病的发生与基因突变有关，这些突变会引发小胶质细胞的功能异常。这些细胞原本是大脑的守护者，但在此疾病中，它们的功能发生了转变，变成了破坏者。这种变化导致了认知和运动功能的退化，并最终导致神经功能的丧失。
2020年，复旦大学脑科学转化研究院的彭勃教授带领的团队，首次提出了“小胶质细胞替换策略”，并且成功研发了三种不同的实施路径。这一创新性的策略有效突破了以往治疗方法的局限。研究团队还精心构建了能够模拟人类ALSP病理的关键动物模型，这一模型为深入机制研究和疗效的验证提供了强有力的工具。在多例病例中，专家们实施了基于tBMT的小胶质细胞替换疗法，结果患者的小胶质细胞代谢水平显著提高，脑部结构损伤得到了有效遏制，停止了进一步的发展，同时，多个运动功能评估量表和认知能力测试的指标均保持稳定，甚至有所提升。
彭勃表示，我们成功开辟了小胶质细胞替换这一全新的治疗领域，并证实了其对于患者的实际帮助。他强调，团队的研究焦点不仅限于ALSP这一疾病，更是以该病的临床治疗为切入点，致力于推动这项技术在更多疾病治疗中的应用拓展。
彭勃强调，这项研究不仅为ALSP患者带来了生存的曙光，而且还确立了“基因变异导致细胞功能异常，进而通过精准替换来恢复功能”的治疗模式。研究小组已经将小胶质细胞替换的操作步骤公之于众，并计划将这项技术应用于更多以小胶质细胞功能异常为特征的神经系统疾病，从而推动“细胞修复大脑”的理念从实验室走向临床实践。（完）
