上海已顺利实施首例吉妥珠单抗治疗，为白血病患儿开辟了新的治疗途径。近期，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心在药物监管部门的协助下，对一名5岁患有难治性急性髓系白血病的患儿实施了这一治疗。此举是上海首次通过临床急需药品临时进口通道获得批准的吉妥珠单抗治疗。这一创新性的进展具有重大的意义。
儿童白血病现状
儿童急性髓系白血病在儿童白血病病例中占据了大约25%的比例，其治疗效果相较于急性淋巴细胞白血病（ALL）明显较差。尽管医疗技术取得了进步，但儿童AML的无病生存率仍停留在50%-60%的区间。许多患儿难以达到病情缓解，或者在缓解后不幸复发，传统细胞毒性药物的治疗效果遭遇挑战，因此，对于新的治疗方法的迫切需求日益凸显。上海儿童医学中心此次的研究探索显得尤为重要。
吉妥珠单抗特性
吉妥珠单抗作为全球首个抗体偶联药物（ADC），主要针对CD33阳性的急性髓系白血病（AML）患者进行治疗。该药物具有针对白血病细胞的特异性靶向作用，能够精确释放带有毒性的药物，进而诱导肿瘤细胞死亡。根据临床研究结果，吉妥珠单抗能够显著延长患者的生存时间，然而，在使用过程中需密切关注其可能导致的肝脏毒性以及骨髓抑制等不良副作用。该药物在白血病治疗领域显现出精确治疗的鲜明特性，为治疗策略提供了新的发展方向。
患儿艰难病情
2023年2月，一名三岁的小患者，化名为廷廷，被诊断出患有T淋巴母细胞淋巴瘤。经过了一系列标准的治疗，到了2025年3月，令人悲痛的消息再次传来，该患儿不幸被确诊为第二种肿瘤——急性髓系白血病。在接受了外院化疗后，病情并未有所改善，因此患儿被转至上海儿童医学中心寻求更深入的治疗。尽管实施了有针对性的化疗方案，病情并未显示出任何改善的征兆；同时，患者遭遇了严重的骨髓抑制和感染等并发症，这些并发症使得治疗过程充满了挑战。这一状况引起了广泛的关注。
药物进口流程
上海市药监局及上海市卫健委的指导下，上海儿童医学中心依照《临床急需药品临时进口工作方案》的相关规定，对吉妥珠单抗进行了紧急进口的申报。至2025年6月，该药品已顺利获得批准，并完成了通关和运输流程。这一流程展现了多个部门的紧密合作，为患儿赢得了治疗的重要时机。
治疗顺利开展
胡文婷主任所率领的医院血液科团队在用药前对患者健康状况进行了详尽的评估。团队向患者家长详尽阐述了用药的注意事项及潜在风险。经过持续努力，该团队顺利完成了药物投递的第一个周期，并已初步观察到治疗效果。胡文婷主任团队的专注与细致工作，为患者家长带来了新的治疗契机。
后续治疗安排
专业团队将密切监控治疗成效，并对所用药物的安全性进行细致审查。吉妥珠单抗疗法为我国众多难以治愈或反复发作的急性髓系白血病患者带来了新的治疗选择，同时，也为国际新药迅速进入我国市场开辟了新的途径。我们热切希望廷廷小朋友能够尽快恢复健康，并且同样期待更多儿童患者能够通过这一创新的医疗方法获得帮助。大家对这种创新医疗手段未来是否会被更广泛接受有何观点？恳请及时点赞及转发，同时也热切期待您在评论区分享您的个人见解。
